Olimlar RNKni tahrirlash orqali birinchi marta irsiy kasallikni engishdi

Tadqiqotchilar LEAPER RNK tahrirlash texnologiyasini ishlab chiqdilar va uning klinik qo‘llanilishi natijalari Cell jurnalida chop etildi Xitoyda yaratilgan RNK tahrirlash texnologiyasi birinchi marta klinik sinovlar bosqichiga yetdi. Bundan tashqari, jahon amaliyotida birinchi marta RNKni tahrirlash Duchenne mushak distrofiyasini davolash uchun ishlatilgan DMD genetik mutatsiyalar tufayli rivojlanadi va progressiv mushaklar atrofiyasiga va vosita funktsiyasining yo'qolishiga olib keladi. Kasallik odatda bolalik davrida o'zini namoyon qiladi, asta-sekin bemorlarni mustaqil ravishda harakat qilish qobiliyatidan mahrum qiladi. Ko'p hollarda kasallik nafas olish yoki yurak etishmovchiligi tufayli erta o'lim bilan yakunlanadi. Kamdan kam uchraydigan kasallik holatiga qaramay, Xitoy DMD bilan kasallanganlar soni eng ko'p bo'lgan mamlakatlar qatoriga kiradi. Mavjud terapiya usullari faqat kasallikning rivojlanishini sekinlashtirishi mumkin, ammo uni to'xtata olmaydi Duchenne mushak distrofiyasi gen terapiyasi uchun eng qiyin maqsadlardan biri hisoblanadi. Kasallik bilan bog'liq gen an'anaviy usullar bilan etkazib berish uchun juda katta va bemorlarda 7000 dan ortiq turli patogen mutatsiyalar aniqlangan. Shu sababli, bitta terapevtik yondashuv odatda bemorlarning faqat kichik bir qismiga yordam beradi LEAPER texnologiyasi Changping laboratoriyasi va Pekin universiteti mutaxassislari tomonidan ishlab chiqilgan. Tadqiqot guruhi rahbari Vey Venshengning so‘zlariga ko‘ra, tizim mushak hujayralarida genetik ma’lumotlarning nuqsonli joylarini to‘g‘ri aniqlash, o‘ziga xos mutatsiyalarni yo‘q qilish va hujayralarning to‘liq oqsil ishlab chiqarish qobiliyatini tiklashga qodir An'anaviy usullardan farqli o'laroq, LEAPER hujayralarga uchinchi tomon tahrirlovchi fermentlarini etkazib berishni talab qilmaydi. Texnologiya maxsus yaratilgan RNK molekulalaridan foydalanadi va maqsadli RNKni aniq tuzatish uchun odamning o'z hujayra fermentlaridan foydalanadi. Buning yordamida tizim nisbatan sodda va yuqori darajadagi xavfsizlikka ega Kunming Fan va Texnologiya Universiteti, Shanxay Jiao Tong universiteti va boshqa ilmiy muassasalar bilan birgalikda tadqiqotchilar yangi texnologiya asosida dori nomzodlarini ishlab chiqdilar. Eksperimental davolanishni olgan DMD tashxisi qo'yilgan uchta bola bir yillik kuzatuv davomida motor funktsiyasining sezilarli va barqaror yaxshilanishini ko'rsatdi Changping laboratoriyasi direktori, Xitoy Fanlar akademiyasi akademigi Xie Syaoliang LEAPER texnologiyasi kelajakda jiddiy kasalliklarga chalingan bemorlarga yordam berishiga umid bildirdi