Xitoylik olimlar irsiy mushak distrofiyasini davolashda sezilarli yutuqlarga erishdilar

Xitoylik olimlar og‘ir irsiy kasallik bo‘lgan Dyukenn mushak distrofiyasini (DMD) davolashda katta muvaffaqiyatga erishganini aytishdi AZƏRTAC “Sinxua” agentligiga tayanib, tadqiqotchilar LEAPER RNKni tahrirlash texnologiyasini ishlab chiqdi, deb xabar beradi. Uni klinik qo'llash natijalari "Cell" jurnalida chop etildi Xitoyda ishlab chiqilgan RNK tahrirlash texnologiyasi birinchi marta klinik sinov bosqichiga yetdi. Bundan tashqari, bu Duchenne mushak distrofiyasini davolashda RNK tahrirlashdan foydalanilgan birinchi holat DMD irsiy mutatsiyalar natijasida rivojlanadi va progressiv mushaklar atrofiyasiga va vosita funktsiyasining yo'qolishiga olib keladi. Kasallik bolalik davrida tez-tez namoyon bo'ladi va asta-sekin bemorlarni mustaqil harakat qilish qobiliyatidan mahrum qiladi. Ko'p hollarda kasallik nafas olish yoki yurak etishmovchiligi tufayli erta o'limga olib keladi. Kamdan-kam uchraydigan kasallik holatiga qaramay, Xitoy DMD bilan kasallanganlar soni eng ko'p bo'lgan mamlakatlar qatoriga kiradi. Hozirgi davolash usullari kasallikning rivojlanishini sekinlashtirishi mumkin, ammo uni to'xtata olmaydi Mushak distrofiyasi gen terapiyasi uchun eng qiyin maqsadlardan biri hisoblanadi. Kasallik bilan bog'liq gen an'anaviy usullar bilan etkazib berish uchun juda katta va bemorlarda 7000 dan ortiq turli patogen mutatsiyalar aniqlangan. Shu sababli, bitta terapevtik yondashuv bemorlarning faqat kichik bir qismiga yordam beradi LEAPER texnologiyasi Changping laboratoriyasi va Pekin universiteti tadqiqotchilari tomonidan ishlab chiqilgan. Tadqiqot guruhi rahbari Vey Venshenning so‘zlariga ko‘ra, tizim mushak hujayralarida genetik ma’lumotlarning nuqsonli hududlarini aniqlash, o‘ziga xos mutatsiyalarni yo‘q qilish va hujayralarning sog‘lom oqsillarni ishlab chiqarish qobiliyatini tiklashga qodir An'anaviy usullardan farqli o'laroq, LEAPER hujayralarga uchinchi tomon tahrirlovchi fermentlarini etkazib berishni talab qilmaydi. Texnologiya maxsus ishlab chiqilgan RNK molekulalaridan foydalanadi va maqsadli RNKni aniq tahrirlash uchun tananing o'z hujayra fermentlarini faollashtiradi. Bu tizimni nisbatan sodda va yuqori darajada xavfsiz qiladi Kunmin Fan va Texnologiya Universiteti, Shanxay Jiao Tong universiteti va boshqa ilmiy muassasalar bilan hamkorlikda tadqiqotchilar yangi texnologiya asosida dori nomzodlarini ishlab chiqdilar. Eksperimental davolanishni olgan DMD tashxisi qo'yilgan uchta bola bir yillik kuzatuv davrida vosita funktsiyalarida sezilarli va barqaror yaxshilanishlarni ko'rsatdi Chanping laboratoriyasi direktori, Xitoy Fanlar akademiyasi akademigi Si Syaolyan LEAPER texnologiyasi kelajakda og‘ir xastaliklarga chalingan bemorlarning ko‘piga yordam berishiga umid bildirdi 2026 © AZERTAC. Mualliflik huquqi himoyalangan. Ma'lumotlardan foydalanish giperhavola bilan havola qilinishi kerak