Xitoy noyob kasalliklarni davolash uchun RNK tahrirlash texnologiyasini ishlab chiqadi

Bu birinchi marta Xitoyda ishlab chiqilgan RNKni tahrirlash texnologiyasi klinik sinovlarga kirdi va bu DMD davolash uchun RNK tahrirlashning birinchi global ilovasi DMD gen mutatsiyalari natijasida yuzaga keladi va progressiv mushaklar atrofiyasi va motor funktsiyasining yo'qolishi bilan tavsiflanadi. Bemorlarda odatda bolalik davrida alomatlar paydo bo'ladi, asta-sekin yurish qobiliyatini yo'qotadi va ko'pchilik nafas olish yoki yurak etishmovchiligidan erta vafot etadi. Garchi kamdan-kam uchraydigan kasallik sifatida tasniflangan bo'lsa-da, Xitoy aholisining ko'pligi tufayli dunyodagi eng katta DMD bilan kasallangan populyatsiyalardan biriga ega. Hozirgi muolajalar kasallikning rivojlanishini qisman kechiktirishi mumkin, ammo kasallikning borishini qaytara olmaydi DMD ham gen terapiyasi uchun eng qiyin kasalliklardan biri sifatida tan olingan. Uning qo'zg'atuvchi geni an'anaviy gen terapiyasi usullari uchun bemorlarga to'liq genni etkazib berish uchun juda katta Bundan tashqari, turli bemorlarda 7000 dan ortiq turdagi patogen mutatsiyalar mavjud, shuning uchun bitta davolash rejimi ko'pincha bemorlarning faqat kichik qismini qamrab oladi. Shunday qilib, keng qo'llaniladigan va uzoq muddatli samarali davolash strategiyalarini ishlab chiqish global tibbiyot sohasi uchun muhim muammo bo'lib qolmoqda Yangi RNK tahrirlash texnologiyasi Pekindagi Changping laboratoriyasi va Pekin universiteti jamoasi tomonidan ishlab chiqilgan. Guruh rahbari Vey Venshengning so‘zlariga ko‘ra, LEAPER tizimi mushak hujayralaridagi noto‘g‘ri genetik “loyiha”ni aniq aniqlashi, ma’lum ketma-ketliklarni olib tashlash orqali genni tiklashi va hujayralarga tuzatilgan “ko‘rsatma” asosida funktsional oqsillarni ishlab chiqarish imkonini beradi va mushaklarning hayotiyligini tiklashga yordam beradi An'anaviy yondashuvlardan farqli o'laroq, ushbu yangi texnologiya ekzogen tahrirlash fermentlarini etkazib berishni talab qilmaydi. Faqatgina ishlab chiqilgan RNK molekulalarining bir qismidan foydalanib, u maqsadli RNKni aniq tahrirlashga erishish uchun inson hujayralarida tabiiy ravishda mavjud bo'lgan asosiy fermentlarni safarbar qilishi mumkin. Tizim oddiy va juda xavfsiz bo'lib, minimal etkazib berish yukini yuklaydi Jamoa Xitoyning janubi-g‘arbiy qismidagi Kunmin fan va texnologiya universiteti, sharqiy Xitoydagi Shanxay Jiao Tong universiteti va boshqa muassasalar bilan nomzodlik dori vositalarini ishlab chiqish uchun hamkorlik qildi. Davolangan barcha uchta pediatrik bemor bir yillik kuzatuv davrida vosita funktsiyasida sezilarli va barqaror yaxshilanishlarni ko'rsatdi Changping laboratoriyasi direktori va Xitoy Fanlar akademiyasi akademigi Xie Xiaoliangning ta'kidlashicha, LEAPER platformasini ishlab chiqish va qo'llash laboratoriyaning original asosiy tadqiqotlar va ilg'or texnologiyalar orqali yangi dori vositalarini ishlab chiqishni ilgari surish majburiyatini aks ettiradi. U bu yangi texnologiya asosiy kasalliklarga chalingan bemorlarga ko‘proq foyda keltirishiga umid bildirdi Avvalroq, Qazinform axborot agentligining xabar berishicha, Xitoy aholisining yoshi oshgani sayin Parkinson kasalligi keksa odamlar orasida keng tarqalmoqda, bu Pekindagi Poytaxt tibbiyot universitetining Syuanvu kasalxonasini mamlakatda ushbu kasallik uchun sun'iy intellekt yordamida ishlaydigan raqamli shifokor platformasini ishga tushirishga undadi