Bilim insanları, RNA düzenleme yoluyla ilk kez kalıtsal hastalıkları yendi

Araştırmacılar LEAPER RNA düzenleme teknolojisini geliştirdi ve klinik uygulamasının sonuçları Cell dergisinde yayınlandı Bu, Çin'de oluşturulan RNA düzenleme teknolojisinin ilk kez klinik denemeler aşamasına ulaşmasıdır. Ayrıca dünya pratiğinde ilk kez Duchenne kas distrofisini tedavi etmek için RNA düzenlemesi kullanıldı DMD, genetik mutasyonlara bağlı olarak gelişir ve ilerleyici kas atrofisine ve motor fonksiyon kaybına yol açar. Hastalık genellikle çocuklukta kendini gösterir ve yavaş yavaş hastaları bağımsız hareket etme yeteneğinden mahrum bırakır. Çoğu durumda hastalık, solunum veya kalp yetmezliği nedeniyle erken ölümle sonuçlanır. Nadir hastalık statüsüne rağmen Çin, en fazla DMD hastasının bulunduğu ülkeler arasında yer alıyor. Mevcut tedavi yöntemleri yalnızca hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilir, ancak durduramaz Duchenne kas distrofisi, gen terapisinin en zorlu hedeflerinden biri olarak kabul edilir. Hastalıkla ilişkili gen, geleneksel yöntemlerle aktarılamayacak kadar büyük ve hastalarda 7.000'den fazla farklı patojenik mutasyon tespit edildi. Bu nedenle tek bir terapötik yaklaşım genellikle hastaların yalnızca küçük bir kısmına yardımcı olur LEAPER teknolojisi Changping Laboratuvarı ve Pekin Üniversitesi uzmanları tarafından geliştirildi. Araştırma grubunun başkanı Wei Wensheng'e göre sistem, kas hücrelerindeki genetik bilginin kusurlu alanlarını doğru bir şekilde tanımlayabiliyor, belirli mutasyonları ortadan kaldırabiliyor ve hücrelerin tam protein üretme yeteneğini geri kazandırabiliyor Geleneksel yöntemlerin aksine LEAPER, üçüncü taraf düzenleme enzimlerinin hücrelere verilmesini gerektirmez. Teknoloji, özel olarak oluşturulmuş RNA moleküllerini kullanır ve hedef RNA'yı hassas bir şekilde düzeltmek için kişinin kendi hücresel enzimlerini kullanır. Bu sayede sistem nispeten basittir ve yüksek düzeyde güvenliğe sahiptir Kunming Bilim ve Teknoloji Üniversitesi, Şangay Jiao Tong Üniversitesi ve diğer bilimsel kurumlarla birlikte araştırmacılar, yeni teknolojiye dayalı ilaç adayları geliştirdiler. Deneysel tedavi alan DMD tanısı alan üç çocuğun bir yıllık takip süresi boyunca motor fonksiyonlarında belirgin ve sürekli bir iyileşme görüldü Changping Laboratuvarı Direktörü ve Çin Bilimler Akademisi akademisyeni Xie Xiaoliang, LEAPER teknolojisinin gelecekte ciddi hastalıkları olan daha fazla hastaya yardımcı olacağını umduğunu ifade etti