Bilim insanları genetik bir hastalığı RNA kullanarak tedavi etmenin bir yolunu buldu

Bişkek, 11.06.26 /Kabar/. Çinli bilim insanları Duchenne kas distrofisinin tedavisinde önemli bir ilerleme bildirdiler. Izvestia, Cell bilimsel dergisine dayanarak bu konuda yazdı Bilim insanları tarafından geliştirilen RNA düzenleme teknolojisi Leaper'ın ilk kez klinik denemelerden geçtiği ve dünyada Duchenne kas distrofisinin tedavisinde kullanılan ilk teknoloji olduğu kaydedildi Duchenne kas distrofisi, genetik mutasyonların neden olduğu ciddi bir kalıtsal hastalıktır. Kasları giderek zayıflatır ve hareket kabiliyetinin azalmasına neden olur. Hastalık genellikle çocukluk çağında başlar ve zamanla hastalar bağımsız yürüyemez hale gelir. Yaşam genellikle kalp veya solunum yetmezliği nedeniyle kısalır Uzmanlara göre bu hastalık, gen tedavisinin en zor olduğu hastalıklardan biri olarak kabul ediliyor. Bunun nedeni, hastalığa neden olan genin çok büyük olması ve hastalarda 7.000'den fazla farklı zararlı mutasyonun bulunmasıdır Leaper teknolojisi, Pekin'deki Changping Laboratuvarı ve Pekin Üniversitesi'nden bilim adamları tarafından geliştirildi. Araştırma ekibinin başkanı Wei Wensheng'e göre sistem, kas hücrelerindeki hasarlı genetik bilgiyi doğru bir şekilde tanımlayabiliyor, mutasyonu düzeltebiliyor ve hücrelerin tam teşekküllü protein üretme yeteneğini geri kazanabiliyor Teknolojinin bir özelliği, hücreye ilave enzimlerin sokulmasına gerek olmamasıdır. Özel olarak hazırlanmış RNA moleküllerini kullanır ve kişinin kendi hücrelerindeki enzimler aracılığıyla gerekli değişiklikleri yapar. Bu yöntem güvenli ve basit kabul edilir Yeni teknolojiye dayalı deneysel bir tedavi gören üç çocuğun bir yıllık takip süresi boyunca davranışlarında kalıcı ve önemli iyileşmeler görüldü Bilim adamları, Leaper teknolojisinin gelecekte ciddi genetik hastalıkları olan birçok hastaya yardımcı olabileceğini umuyor