Çinli bilim insanları kalıtsal kas distrofisinin tedavisinde önemli ilerleme kaydetti

Çinli bilim insanları, ciddi bir kalıtsal hastalık olan Duchenne kas distrofisinin (DMD) tedavisinde büyük bir ilerleme kaydettiklerini söylüyor AZERTAC, "Xinhua" ajansına referansla araştırmacıların LEAPER RNA düzenleme teknolojisini geliştirdiğini bildirdi. Klinik uygulamasının sonuçları "Cell" dergisinde yayınlandı Bu, Çin'de geliştirilen bir RNA düzenleme teknolojisinin klinik deneme aşamasına ulaştığı ilk seferdir. Ayrıca bu, Duchenne kas distrofisini tedavi etmek için RNA düzenlemenin kullanıldığı ilk vakadır DMD, genetik mutasyonlar sonucu gelişir ve ilerleyici kas atrofisine ve motor fonksiyon kaybına neden olur. Hastalık çocuklukta daha sık kendini gösterir ve yavaş yavaş hastaları bağımsız hareket etme yeteneğinden mahrum bırakır. Çoğu durumda hastalık, solunum veya kalp yetmezliği nedeniyle erken ölümle sonuçlanır. Nadir hastalık statüsüne rağmen Çin, en fazla DMD hastasının görüldüğü ülkeler arasında yer alıyor. Mevcut tedaviler yalnızca hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilir ancak durduramaz Kas distrofisi, gen terapisinin en zorlu hedeflerinden biri olarak kabul edilir. Hastalıkla ilişkili gen, geleneksel yöntemlerle aktarılamayacak kadar büyük ve hastalarda 7.000'den fazla farklı patojenik mutasyon tespit edildi. Bu nedenle tek bir terapötik yaklaşım hastaların yalnızca küçük bir kısmına yardımcı olur LEAPER teknolojisi Changping Laboratuvarı ve Pekin Üniversitesi'nden araştırmacılar tarafından geliştirildi. Araştırma ekibinin başkanı Wei Wenshen'e göre sistem, kas hücrelerindeki genetik bilginin kusurlu bölgelerini tespit etme, spesifik mutasyonları ortadan kaldırma ve hücrelerin sağlıklı proteinler üretme yeteneğini geri kazanma yeteneğine sahip LEAPER, geleneksel yöntemlerin aksine, üçüncü taraf düzenleme enzimlerinin hücrelere teslim edilmesini gerektirmez. Teknoloji, özel olarak tasarlanmış RNA moleküllerini kullanır ve hedef RNA'yı hassas bir şekilde düzenlemek için vücudun kendi hücresel enzimlerini etkinleştirir. Bu, sistemi nispeten basit ve son derece güvenli hale getirir Kunmin Bilim ve Teknoloji Üniversitesi, Şangay Jiao Tong Üniversitesi ve diğer bilimsel kurumlarla işbirliği içinde araştırmacılar, yeni teknolojiye dayalı ilaç adayları geliştirdiler. Deneysel tedavi alan DMD tanısı alan üç çocuk, bir yıllık takip süresi boyunca motor fonksiyonda önemli ve sürekli iyileşmeler gösterdi Changping Laboratuvarı yöneticisi ve Çin Bilimler Akademisi akademisyeni Si Xiaolian, LEAPER teknolojisinin gelecekte ciddi hastalıkları olan daha fazla hastaya yardımcı olacağını umduğunu ifade etti 2026 © AZERTAC. Telif hakkı saklıdır. Bilgilerin kullanımına hiper bağlantıyla atıfta bulunulmalıdır