Çin, nadir hastalıkların tedavisi için RNA düzenleme teknolojisi geliştiriyor

Bu, Çin tarafından geliştirilen RNA düzenleme teknolojisinin klinik denemelere girdiği ilk seferdir ve aynı zamanda DMD tedavisi için RNA düzenlemenin ilk küresel uygulamasıdır DMD, gen mutasyonlarından kaynaklanır ve ilerleyici kas atrofisi ve motor fonksiyon kaybı ile karakterizedir. Hastalar genellikle çocukluk çağında semptomlar geliştirir, yavaş yavaş yürüme yeteneğini kaybeder ve çoğu solunum veya kalp yetmezliğinden erken ölür. Nadir bir hastalık olarak sınıflandırılmasına rağmen Çin, büyük nüfusu nedeniyle dünyanın en büyük DMD hasta popülasyonlarından birine sahiptir. Mevcut tedaviler hastalığın ilerlemesini yalnızca kısmen geciktirebilir ancak hastalığın seyrini tersine çeviremez DMD aynı zamanda gen terapisi açısından en zorlu hastalıklardan biri olarak da geniş çapta kabul edilmektedir. Hastalığa neden olan gen, geleneksel gen terapisi yöntemlerinin hastalara tam geni ulaştırması için çok büyük Ek olarak, farklı hastalar 7.000'den fazla tipte patojenik mutasyon taşır, dolayısıyla tek bir tedavi rejimi çoğu zaman hastaların yalnızca küçük bir kısmını kapsayabilir. Sonuç olarak, hem geniş çapta uygulanabilir hem de uzun vadede etkili tedavi stratejileri geliştirmek, küresel tıp alanı için önemli bir zorluk olmaya devam ediyor Yeni RNA düzenleme teknolojisi, Pekin merkezli Changping Laboratuvarı ve Pekin Üniversitesi'nden bir ekip tarafından geliştirildi. Ekip lideri Wei Wensheng'e göre, LEAPER sistemi kas hücrelerindeki hatalı genetik "planı" tam olarak tespit edebiliyor, spesifik dizileri kaldırarak geni geri yükleyebiliyor ve hücrelerin düzeltilmiş "plan"a dayalı fonksiyonel proteinler üretmesini sağlayarak kasların canlılığını yeniden kazanmasına yardımcı olabiliyor Geleneksel yaklaşımlardan farklı olarak bu yeni teknoloji, dışarıdan düzenleme enzimlerinin verilmesini gerektirmiyor. Tasarlanmış RNA moleküllerinin yalnızca bir bölümünü kullanarak, hedef RNA'nın hassas bir şekilde düzenlenmesini sağlamak için insan hücrelerinde doğal olarak bulunan önemli enzimleri harekete geçirebilir. Sistem basit ve son derece güvenli olup teslimat yükünü minimuma indirir Ekip, aday ilaçları geliştirmek için güneybatı Çin'deki Kunming Bilim ve Teknoloji Üniversitesi, doğu Çin'deki Shanghai Jiao Tong Üniversitesi ve diğer kurumlarla işbirliği yaptı. Tedavi alan üç pediyatrik hastanın tümü, bir yıllık takip süresi boyunca motor fonksiyonda anlamlı ve sürekli iyileşmeler gösterdi Changping Laboratuvarı yöneticisi ve Çin Bilimler Akademisi akademisyeni Xie Xiaoliang, LEAPER platformunun geliştirilmesi ve uygulanmasının, laboratuvarın orijinal temel araştırma ve en son teknoloji yoluyla yeni ilaç geliştirmeyi ilerletme konusundaki kararlılığını yansıttığını söyledi. Bu yeni teknolojinin önemli hastalıkları olan daha fazla hastaya fayda sağlayacağını umuyordu Daha önce, Qazinform Haber Ajansı, Çin'in nüfusu yaşlandıkça Parkinson hastalığının yaşlı yetişkinler arasında giderek yaygınlaştığını bildirmiş ve Pekin'deki Capital Medical Üniversitesi Xuanwu Hastanesi'nin, ülkenin hastalık için ilk yapay zeka destekli dijital doktor platformunu başlatmasına yol açtığını bildirmişti