Alymlar ilkinji gezek RNK redaktirlemesi arkaly nesil keselini ýeňýärler

Gözlegçiler LEAPER RNA redaktirleme tehnologiýasyny döretdiler we kliniki ulanylyşynyň netijeleri “Cell” theurnalynda çap edildi Hytaýda döredilen RNK redaktirleme tehnologiýasynyň ilkinji gezek kliniki synaglaryň basgançagyna çykmagy. Mundan başga-da, dünýä tejribesinde ilkinji gezek Duchenne muskul distrofiýasyny bejermek üçin RNK redaktirlemesi ulanyldy DMD genetiki mutasiýa sebäpli ösýär we myşsalaryň atrofiýasyna we motor işiniň ýitmegine sebäp bolýar. Kesel adatça çagalykda ýüze çykýar we hassalary özbaşdak hereket etmek ukybyndan kem-kemden mahrum edýär. Köp ýagdaýlarda bu kesel dem alyş ýa-da ýürek ýetmezçiligi sebäpli wagtyndan öň ölýär. Seýrek kesel ýagdaýyna garamazdan, Hytaý DMD hassalarynyň sany iň köp bolan ýurtlaryň arasynda. Bar bolan bejeriş usullary diňe keseliň ösüşini haýalladyp biler, ýöne ony saklap bilmez Duchenne muskul distrofiýasy gen bejergisi üçin iň kyn maksatlaryň biri hasaplanýar. Kesel bilen baglanyşykly gen adaty usullar bilen üpjün edilip bilinmeýär we hassalarda 7000-den gowrak dürli patogen mutasiýa ýüze çykaryldy. Şol sebäpli bir bejeriş usuly hassalaryň diňe az bölegine kömek edýär LEAPER tehnologiýasy Çangping laboratoriýasy we Pekin uniwersitetiniň hünärmenleri tarapyndan işlenip düzüldi. Gözleg toparynyň başlygy Wei Wenshengiň pikiriçe, ulgam myşsa öýjüklerinde genetiki maglumatlaryň kemçilikli ýerlerini takyk kesgitlemäge, belli bir mutasiýalary ýok etmäge we öýjükleriň doly belok öndürmek ukybyny dikeltmäge ukyplydyr Adaty usullardan tapawutlylykda, LEAPER üçünji tarap redaktirleme fermentleriniň öýjüklere iberilmegini talap etmeýär. Tehnologiýa ýörite döredilen RNK molekulalaryny ulanýar we maksatly RNK-ny takyklamak üçin adamyň öz öýjükli fermentlerini ulanýar. Munuň netijesinde ulgam birneme ýönekeý we ýokary howpsuzlyk derejesine eýe Gözlegçiler Kunming Ylym we Tehnologiýa Uniwersiteti, Şanhaý Jiao Tong uniwersiteti we beýleki ylmy edaralar bilen bilelikde täze tehnologiýa esaslanyp neşe dalaşgärlerini döretdiler. Synag bejergisini alan DMD diagnozy bolan üç çaga, bir ýyllyk gözegçilikde motor hereketiniň ep-esli gowulaşandygyny görkezdi Üýtgeýän laboratoriýanyň müdiri, Hytaý Ylymlar akademiýasynyň akademigi Sie Siaoliang LEAPER tehnologiýasynyň geljekde has agyr keselli hassalara kömek etjekdigine umyt bildirdi