Hytaý alymlary nesil muskul distrofiýasyny bejermekde ep-esli ösüş gazandylar

Hytaýly alymlar agyr miras galan kesel bolan Duchenne muskul distrofiýasyny (DMD) bejermekde uly üstünlik gazandyklaryny aýdýarlar AZERTAC, "Sinhua" agentligine salgylanyp, gözlegçileriň LEAPER RNA redaktirleme tehnologiýasyny ösdürendigini habar berdi. Kliniki ulanylyşynyň netijeleri "Öýjük" theurnalynda çap edildi Hytaýda işlenip düzülen RNK redaktirleme tehnologiýasynyň kliniki synag tapgyryna ilkinji gezek çykmagy. Mundan başga-da, Duchenne muskul distrofiýasyny bejermek üçin RNK redaktirlemesi ulanylan ilkinji ýagdaý DMD genetiki mutasiýa netijesinde ösýär we myşsalaryň atrofiýasyna we hereketiniň ýitmegine sebäp bolýar. Kesel çagalykda köplenç ýüze çykýar we hassalary özbaşdak hereket etmek ukybyndan kem-kemden mahrum edýär. Köp ýagdaýlarda bu kesel dem alyş ýa-da ýürek ýetmezçiligi sebäpli wagtyndan öň ölüme sebäp bolýar. Seýrek kesel ýagdaýyna garamazdan, DMD hassalarynyň sany iň köp bolan ýurtlaryň arasynda Hytaý bar. Häzirki bejergiler diňe keseliň ösüşini haýalladyp biler, ýöne ony saklap bilmez Muskul distrofiýasy gen bejergisi üçin iň kyn maksatlaryň biri hasaplanýar. Kesel bilen baglanyşykly gen adaty usullar bilen üpjün edilip bilinmeýän derejede uly we hassalarda 7000-den gowrak dürli patogen mutasiýa ýüze çykaryldy. Şol sebäpli ýekeje bejeriş usuly hassalaryň diňe az bölegine kömek edýär LEAPER tehnologiýasy Changping laboratoriýasy we Pekin uniwersitetiniň gözlegçileri tarapyndan işlenip düzüldi. Gözleg toparynyň başlygy Wei Wenseniň pikiriçe, ulgam myşsa öýjüklerinde genetiki maglumatlaryň kemçilikli ýerlerini kesgitlemäge, belli bir mutasiýalary ýok etmäge we öýjükleriň sagdyn belok öndürmek ukybyny dikeltmäge ukyply Adaty usullardan tapawutlylykda, LEAPER üçünji tarap redaktirleme fermentleriniň öýjüklere eltilmegini talap etmeýär. Tehnologiýa ýörite döredilen RNK molekulalaryny ulanýar we maksatly RNK-ny takyk redaktirlemek üçin bedeniň öýjükli fermentlerini işjeňleşdirýär. Bu ulgamy has ýönekeý we ýokary ygtybarly edýär Kunmin Ylym we Tehnologiýa Uniwersiteti, Şanhaý Jiao Tong uniwersiteti we beýleki ylmy guramalar bilen hyzmatdaşlykda gözlegçiler täze tehnologiýa esaslanyp neşe dalaşgärlerini taýýarladylar. Synag bejergisini alan DMD diagnozy bolan üç çaga, bir ýyllyk gözegçilik döwründe motor hereketinde ep-esli we yzygiderli gowulaşma görkezdi Üýtgeýän laboratoriýanyň müdiri we Hytaý Ylymlar akademiýasynyň akademigi Si Siaolian, LEAPER tehnologiýasynyň geljekde has agyr keselli hassalara kömek etjekdigine umyt bildirdi 2026 © AZERTAC. Awtorlyk hukugy goralandyr. Maglumatyň ulanylyşy giperlink bilen görkezilmelidir