Hytaý seýrek keselleri bejermek üçin RNK redaktirleme tehnologiýasyny ösdürýär

Bu, Hytaýda işlenip düzülen RNK redaktirleme tehnologiýasynyň ilkinji gezek kliniki synaglara girmegi we DMD bejergisi üçin RNK redaktirlemesiniň ilkinji global ulanylyşydyr DMD gen mutasiýa sebäpli ýüze çykýar we progressiw myşsalaryň atrofiýasy we motor işiniň ýitmegi bilen häsiýetlendirilýär. Näsaglar adatça çagalykda alamatlary döredýärler, ýuwaş-ýuwaşdan ýöremek ukybyny ýitirýärler we köpüsi dem alyş ýa-da ýürek ýetmezçiligi sebäpli wagtyndan öň ölýärler. Seýrek kesel hökmünde klassifikasiýa edilse-de, Hytaýyň ilaty köp bolmagy sebäpli dünýäde iň uly DMD hassalarynyň biri. Häzirki bejergiler keseliň ösüşini bölekleýin gijikdirip biler, ýöne keseliň gidişini üýtgedip bilmez DMD gen terapiýasy üçin iň kyn keselleriň biri hökmünde hem ykrar edilýär. Onuň dörediji geni adaty gen bejeriş usullary üçin hassalary doly gen bilen üpjün etmek üçin gaty uly Mundan başga-da, dürli hassalar 7000-den gowrak patogen mutasiýa görnüşini alyp barýarlar, şonuň üçin bir bejeriş tertibi köplenç hassalaryň diňe az bölegini ýapyp bilýär. Netijede, giňden ulanylýan we uzak möhletli täsirli bejeriş strategiýalaryny işläp düzmek, dünýä lukmançylyk pudagy üçin möhüm kynçylyk bolup galýar Täze RNK redaktirleme tehnologiýasy Pekinde ýerleşýän Çaňing laboratoriýasy we Pekin uniwersitetiniň topary tarapyndan işlenip düzüldi. Toparyň ýolbaşçysy Wei Wenshengiň pikiriçe, LEAPER ulgamy myşsa öýjüklerinde ýalňyş genetiki "meýilnamany" anyk kesgitläp biler, belli yzygiderliligi aýyrmak arkaly geni dikeldip biler we öýjüklere düzedilen "meýilnama" esasynda işleýän beloklary öndürip biler, bu bolsa myşsalaryň janlylygyny dikeltmäge kömek eder Adaty çemeleşmelerden tapawutlylykda bu täze tehnologiýa ekzogen redaktirleme fermentleriniň berilmegini talap etmeýär. In engineenerli RNK molekulalarynyň diňe bir bölegini ulanyp, maksatly RNK-ny takyk redaktirlemek üçin adam öýjüklerinde tebigy bar bolan esasy fermentleri herekete getirip biler. Ulgam ýönekeý we gaty howpsuz, eltip bermegiň iň az ýüküni çekýär Topar Hytaýyň günorta-günbataryndaky Kunming Ylym we Tehnologiýa Uniwersiteti, Hytaýyň gündogaryndaky Şanhaý Jiao Tong uniwersiteti we beýleki guramalar bilen dalaşgär neşe serişdelerini ösdürmek üçin hyzmatdaşlyk etdi. Bejergi alan üç çaga hassasynyň hemmesi bir ýyllyk gözegçilik döwründe motor hereketinde ep-esli we yzygiderli gowulaşma görkezdi Çaňing laboratoriýasynyň müdiri we Hytaý Ylymlar akademiýasynyň akademigi Sie Siaoliang, LEAPER platformasynyň işlenip düzülmeginiň we ulanylmagynyň, laboratoriýanyň asyl esasy gözlegler we iň täze tehnologiýalar arkaly täze neşe ösüşini öňe sürmek borjuny görkezýändigini aýtdy. Bu täze tehnologiýanyň esasy keseller bilen has köp hassalara peýdaly boljakdygyna umyt etdi Ozal "Qazinform" habar gullugy Hytaýyň ilatynyň ýaşy bilen Parkinson keseliniň garry ulularyň arasynda barha köpelýändigini habar berip, Pekindäki paýtagt lukmançylyk uniwersitetiniň Suanwu keselhanasynyň bu kesel üçin ýurtda AI bilen işleýän sanly lukman platformasyny açmagyna sebäp boldy