Окумуштуулар биринчи жолу РНКны түзөтүү аркылуу тукум куума ооруларды жеңе алышты

Окумуштуулар LEAPER РНКны түзөтүү технологиясын иштеп чыгышты жана анын клиникалык колдонулушунун натыйжалары Cell журналында жарыяланды Бул Кытайда түзүлгөн РНКны түзөтүү технологиясы клиникалык сыноо баскычына биринчи жолу жетти. Кошумчалай кетсек, дүйнөлүк практикада биринчи жолу РНКны редакциялоо Дюшендин булчуңдарынын дистрофиясын дарылоо үчүн колдонулган DMD генетикалык мутациялардан улам өнүгүп, булчуңдардын прогрессивдүү атрофиясына жана кыймыл функциясынын жоголушуна алып келет. Оору, эреже катары, проявляется балалык, бара-бара ажыратуу бейтаптарды өз алдынча кыймыл. Көпчүлүк учурларда, оору дем алуу же жүрөк жетишсиздигинен улам эрте өлүм менен аяктайт. Кытай сейрек кездешүүчү оорунун абалына карабастан, ДМД менен ооругандардын саны эң көп өлкөлөрдүн катарына кирет. Учурдагы терапия ыкмалары оорунун өнүгүшүн жайлатып, бирок аны токтото албайт Duchenne булчуң дистрофиясы ген терапиясы үчүн эң татаал максаттардын бири болуп эсептелет. Оору менен байланышкан ген салттуу ыкмалар менен жеткирүү үчүн өтө чоң жана бейтаптарда 7000ден ашык ар кандай патогендик мутациялар аныкталган. Ушул себептен улам, бир дарылоо ыкмасы, адатта, бейтаптардын аз гана бөлүгүн жардам берет LEAPER технологиясы Чанпин лабораториясынын жана Пекин университетинин адистери тарабынан иштелип чыккан. Изилдөө тобунун жетекчиси Вэй Вэншэндин айтымында, система булчуң клеткаларындагы генетикалык маалыматтын бузулган жерлерин так аныктоого, спецификалык мутацияларды жок кылууга жана клеткалардын толук протеиндерди өндүрүү жөндөмүн калыбына келтирүүгө жөндөмдүү Салттуу ыкмалардан айырмаланып, LEAPER клеткаларга үчүнчү тараптын редакциялоочу ферменттерин жеткирүүнү талап кылбайт. Технология атайын түзүлгөн РНК молекулаларын колдонот жана максаттуу РНКны так оңдоо үчүн адамдын өзүнүн клеткалык ферменттерин колдонот. Мунун аркасында система салыштырмалуу жөнөкөй жана коопсуздуктун жогорку деңгээлине ээ Илим жана технология Куньмин университети, Шанхай Цзяо Тонг университети жана башка илимий мекемелер менен бирге изилдөөчүлөр жаңы технологиянын негизинде дары-дармектерге талапкерлерди иштеп чыгышкан. Эксперименталдык дарылоодон өткөн DMD диагнозу коюлган үч бала бир жылдык байкоонун ичинде кыймыл-аракетинин байкалаарлык жана туруктуу жакшырганын көрсөттү Чанпин лабораториясынын директору, Кытай Илимдер академиясынын академиги Си Сяолян LEAPER технологиясы келечекте олуттуу оорулар менен ооруган бейтаптарга жардам берерине ишеним билдирди