Кытай окумуштуулары булчуңдардын тукум куума дистрофиясын дарылоодо олуттуу ийгиликтерге жетишти

Кытай илимпоздору тукум куума оору болгон Дюшенндин булчуң дистрофиясын (DMD) дарылоодо чоң жетишкендиктерге жетишкенин айтышты Изилдөөчүлөр LEAPER РНКны редакциялоо технологиясын иштеп чыгышкандыгын «Синьхуа» агенттигине таянуу менен AZERTAG. Аны клиникалык колдонуунун жыйынтыгы "Cell" журналында жарыяланган Бул Кытайда иштелип чыккан РНКны түзөтүү технологиясы биринчи жолу клиникалык сыноо баскычына жетти. Кошумчалай кетсек, бул Дюшенндин булчуң дистрофиясын дарылоо үчүн РНКны редакциялоо колдонулган биринчи учур DMD генетикалык мутациялардын натыйжасында өнүгүп, прогрессивдүү булчуңдардын атрофиясын жана кыймыл функциясын жоготууну пайда кылат. Оору проявляется көп учурда балалык жана бара-бара ажыратат бейтаптар жөндөмдүүлүгүн өз алдынча кыймыл. Көпчүлүк учурларда, оору дем алуу же жүрөк жетишсиздигинен улам эрте өлүмгө алып келет. Сейрек кездешүүчү оорунун абалына карабастан, Кытай DMD менен ооругандардын саны эң көп өлкөлөрдүн катарына кирет. Учурдагы дарылоо оорунун өнүгүшүн жайлатат, бирок аны токтото албайт Булчуңдардын дистрофиясы ген терапиясынын эң татаал максаттарынын бири болуп эсептелет. Оору менен байланышкан ген кадимки ыкмалар менен жеткирүү үчүн өтө чоң жана бейтаптарда 7000ден ашык ар кандай патогендик мутациялар аныкталган. Ушул себептен улам, бир дарылоо ыкмасы бейтаптардын аз гана бөлүгүн жардам берет LEAPER технологиясы Чанпин лабораториясынын жана Пекин университетинин изилдөөчүлөрү тарабынан иштелип чыккан. Изилдөө тобунун жетекчиси Вэй Вэншендин айтымында, система булчуң клеткаларындагы генетикалык маалыматтын бузулган аймактарын так аныктоого, спецификалык мутацияларды жок кылууга жана клеткалардын дени сак протеиндерди өндүрүү жөндөмүн калыбына келтирүүгө жөндөмдүү Салттуу ыкмалардан айырмаланып, LEAPER клеткаларга үчүнчү тараптын редакциялоочу ферменттерин жеткирүүнү талап кылбайт. Технология атайын иштелип чыккан РНК молекулаларын колдонот жана максаттуу РНКны так түзөтүү үчүн дененин өзүнүн клеткалык ферменттерин иштетет. Бул системаны салыштырмалуу жөнөкөй жана коопсуз кылат Илим жана технология Куньмин университети, Шанхай Цзяо Тонг университети жана башка илимий мекемелер менен биргеликте изилдөөчүлөр жаңы технологиянын негизинде дары-дармектерге талапкерлерди иштеп чыгышты. Эксперименталдык дарылоодон өткөн DMD диагнозу коюлган үч бала бир жылдык байкоонун ичинде мотор функциясынын олуттуу жана туруктуу жакшыргандыгын көрсөттү Чанпин лабораториясынын директору, Кытай Илимдер академиясынын академиги Си Сяолянь LEAPER технологиясы келечекте оор дартка чалдыккан бейтаптарга жардам берерине ишеним билдирди 2026 © AZERTAC. Автордук укук корголгон. Маалыматты колдонуу гипершилтеме менен көрсөтүлүшү керек