Кытай сейрек кездешүүчү ооруларды дарылоо үчүн РНКны түзөтүү технологиясын иштеп чыгат

Бул Кытайда биринчи жолу иштелип чыккан РНКны түзөтүү технологиясы клиникалык сыноолорго кирди, ошондой эле бул DMD дарылоо үчүн РНКны редакциялоонун биринчи дүйнөлүк колдонмосу DMD ген мутацияларынан келип чыгат жана булчуңдардын прогрессивдүү атрофиясы жана кыймыл функциясынын жоголушу менен мүнөздөлөт. Бейтаптар, адатта, бала кезинде эле симптомдору пайда болуп, бара-бара басуу жөндөмүн жоготуп, көбү дем ​​алуу же жүрөк жетишсиздигинен мезгилсиз өлүшөт. Сейрек кездешүүчү оору катары классификацияланганына карабастан, Кытай калкынын көптүгүнө байланыштуу дүйнөдөгү эң чоң DMD менен ооругандардын бирине ээ. Учурдагы дарылоо оорунун өнүгүшүн жарым-жартылай кечеңдете алат, бирок оорунун жүрүшүн артка кайтара албайт DMD ошондой эле ген терапиясы үчүн эң татаал оорулардын бири катары таанылган. Анын козгогуч гени бейтаптарга генди толук жеткирүү үчүн кадимки ген терапиясы ыкмалары үчүн өтө чоң Мындан тышкары, ар кандай бейтаптар патогендик мутациялардын 7000ден ашык түрүн алып жүрүшөт, ошондуктан бир дарылоо режими көбүнчө бейтаптардын аз гана бөлүгүн камтый алат. Демек, кеңири колдонулуучу жана узак мөөнөттүү натыйжалуу дарылоо стратегияларын иштеп чыгуу дүйнөлүк медицина тармагында олуттуу көйгөй бойдон калууда РНКны оңдоонун жаңы технологиясы Пекиндеги Чанпин лабораториясынын жана Пекин университетинин командасы тарабынан иштелип чыккан. Команданын лидери Вэй Вэншэндин айтымында, LEAPER системасы булчуң клеткаларындагы жаңылыш генетикалык "планын" так аныктап, генди белгилүү ырааттуулуктарды жок кылуу менен калыбына келтирет жана клеткаларга булчуңдардын жандуулугун калыбына келтирүүгө жардам берип, оңдолгон "планга" негизделген функционалдык протеиндерди өндүрө алат Салттуу ыкмалардан айырмаланып, бул жаңы технология экзогендик түзөтүүчү ферменттерди жеткирүүнү талап кылбайт. Инженердик РНК молекулаларынын бир бөлүгүн гана колдонуп, ал максаттуу РНКны так редакциялоо үчүн адам клеткаларында табигый түрдө бар негизги ферменттерди мобилизациялай алат. Система жөнөкөй жана өтө коопсуз, жеткирүү жүктү минималдуу жүктөйт Команда Кытайдын түштүк-батышындагы Куньмин илим жана технология университети, Кытайдын чыгышындагы Шанхай Цзяо Тонг университети жана башка институттар менен талапкер дарыларды иштеп чыгуу үчүн кызматташкан. Дарыланган бардык үч педиатриялык бейтаптар бир жылдык байкоо мезгилинде мотор функциясынын олуттуу жана туруктуу жакшыргандыгын көрсөтүштү Чанпин лабораториясынын директору жана Кытай Илимдер академиясынын академиги Си Сяоляндын айтымында, LEAPER платформасын иштеп чыгуу жана колдонуу лабораториянын оригиналдуу фундаменталдык изилдөөлөр жана алдыңкы технология аркылуу жаңы дарыларды иштеп чыгууга умтулуусун чагылдырат. Ал бул жаңы технология негизги оорулар менен ооруган бейтаптарга пайда алып келет деп үмүттөндү Буга чейин Qazinform маалымат агенттиги Кытайдын калкы жашы өткөн сайын Паркинсон оорусу улгайган кишилердин арасында күчөп баратканын билдирген, бул Пекиндеги Капитал медициналык университетинин Суанву ооруканасын өлкөдө ооруга каршы AI менен иштеген биринчи санариптик дарыгер платформасын ишке киргизүүгө түрткү берген