Қытай ғалымдары тұқым қуалайтын бұлшықет дистрофиясын емдеуде айтарлықтай жетістіктерге жетті

Қытай ғалымдары ауыр тұқым қуалайтын ауру – Дюшен бұлшықет дистрофиясын (ДМД) емдеуде үлкен жетістікке жеткенін айтты ҚазАқпарат «Синьхуа» агенттігіне сілтеме жасап хабарлайды, зерттеушілер LEAPER РНҚ өңдеу технологиясын жасап шығарды. Оны клиникалық қолдану нәтижелері «Cell» журналында жарияланды Бұл Қытайда жасалған РНҚ өңдеу технологиясының клиникалық сынақ кезеңіне алғаш рет жеткені. Сонымен қатар, бұл Дюшен бұлшықет дистрофиясын емдеу үшін РНҚ өңдеуі қолданылған бірінші жағдай DMD генетикалық мутациялар нәтижесінде дамиды және прогрессивті бұлшықет атрофиясын және қозғалтқыш функциясының жоғалуын тудырады. Ауру балалық шақта жиі көрінеді және пациенттерді бірте-бірте өз бетінше қозғалу мүмкіндігінен айырады. Көптеген жағдайларда ауру тыныс алу немесе жүрек жеткіліксіздігінің салдарынан мезгілсіз өлімге әкеледі. Сирек кездесетін ауру мәртебесіне қарамастан, Қытай ДМД науқастары ең көп елдердің бірі болып табылады. Қазіргі емдеу тек аурудың дамуын баяулатады, бірақ оны тоқтата алмайды Бұлшықет дистрофиясы гендік терапияның ең қиын мақсаттарының бірі болып саналады. Аурумен байланысты ген әдеттегі әдістермен жеткізілу үшін тым үлкен және науқастарда 7000-нан астам әртүрлі патогендік мутация анықталған. Осы себепті, бір терапиялық тәсіл пациенттердің аз ғана бөлігіне көмектеседі LEAPER технологиясын Чанпин зертханасы мен Пекин университетінің зерттеушілері әзірледі. Зерттеу тобының жетекшісі Вэй Вэншеннің айтуынша, жүйе бұлшықет жасушаларындағы генетикалық ақпараттың ақаулы аймақтарын анықтауға, арнайы мутацияларды жоюға және жасушалардың сау ақуыздарды өндіру қабілетін қалпына келтіруге қабілетті Дәстүрлі әдістерден айырмашылығы, LEAPER үшінші тарап өңдеу ферменттерін жасушаларға жеткізуді қажет етпейді. Технология арнайы әзірленген РНҚ молекулаларын пайдаланады және мақсатты РНҚ-ны дәл өңдеу үшін дененің жеке жасушалық ферменттерін белсендіреді. Бұл жүйені салыстырмалы түрде қарапайым және жоғары қауіпсіз етеді Куньмин ғылым және технология университетімен, Шанхай Цзяо Тонг университетімен және басқа да ғылыми мекемелермен бірлесе отырып, зерттеушілер жаңа технология негізінде есірткіге үміткерлерді әзірледі. Тәжірибелік ем алған ДМД диагнозы қойылған үш бала бір жылдық бақылау кезеңінде моторлық функцияның айтарлықтай және тұрақты жақсарғанын көрсетті Чанпин зертханасының директоры, Қытай ғылым академиясының академигі Си Сяолянь LEAPER технологиясы болашақта ауыр дертке шалдыққан науқастардың көп болуына көмектесетініне сенім білдірді 2026 © AZERTAC. Авторлық құқық қорғалған. Ақпаратты пайдалану гиперсілтеме арқылы көрсетілуі керек