Қытай сирек кездесетін ауруларды емдеу үшін РНҚ өңдеу технологиясын әзірлейді

Бұл Қытайда алғаш рет жасалған РНҚ өңдеу технологиясы клиникалық сынақтарға кірді және бұл сонымен қатар DMD емдеуге арналған РНҚ өңдеудің бірінші жаһандық қолданбасы DMD гендік мутациялардан туындайды және прогрессивті бұлшықет атрофиясымен және қозғалтқыш функциясының жоғалуымен сипатталады. Пациенттер әдетте балалық шақта симптомдарды дамытады, бірте-бірте жүру қабілетін жоғалтады және көпшілігі тыныс алу немесе жүрек жеткіліксіздігінен мерзімінен бұрын өледі. Сирек кездесетін ауру ретінде жіктелгенімен, Қытай халқының көп болуына байланысты әлемдегі ең үлкен DMD пациенттерінің біріне ие. Қазіргі емдеу аурудың дамуын жартылай ғана кешіктіреді, бірақ аурудың ағымын қалпына келтіре алмайды DMD сонымен қатар гендік терапия үшін ең қиын аурулардың бірі ретінде кеңінен танылды. Оның қоздырғыш гені пациенттерге толық генді жеткізу үшін әдеттегі генотерапия әдістері үшін тым үлкен Сонымен қатар, әртүрлі науқастар патогендік мутацияның 7000-нан астам түрін алып жүреді, сондықтан бір емдеу режимі көбінесе пациенттердің аз ғана бөлігін қамтуы мүмкін. Демек, кеңінен қолданылатын және ұзақ мерзімді тиімді емдеу стратегияларын әзірлеу жаһандық медицина саласы үшін маңызды мәселе болып қала береді РНҚ өңдеудің жаңа технологиясын Бейжіңдегі Чанпин зертханасы мен Пекин университетінің командасы әзірледі. Команда жетекшісі Вэй Вэншэннің айтуынша, LEAPER жүйесі бұлшықет жасушаларындағы қате генетикалық «сызбаны» дәл анықтай алады, белгілі бір тізбектерді жою арқылы генді қалпына келтіреді және жасушаларға түзетілген «сызбаға» негізделген функционалды белоктарды өндіруге мүмкіндік береді, бұл бұлшықеттердің өміршеңдігін қалпына келтіруге көмектеседі Дәстүрлі тәсілдерден айырмашылығы, бұл жаңа технология экзогендік өңдеу ферменттерін жеткізуді қажет етпейді. Инженерлік РНҚ молекулаларының сегментін ғана пайдалана отырып, ол мақсатты РНҚ-ны дәл өңдеуге қол жеткізу үшін адам жасушаларында табиғи түрде бар негізгі ферменттерді жұмылдыра алады. Жүйе қарапайым және өте қауіпсіз, жеткізілімге ең аз ауыртпалық түсіреді Команда кандидаттық препараттарды әзірлеу үшін Қытайдың оңтүстік-батысындағы Куньмин ғылым және технология университетімен, шығыс Қытайдағы Шанхай Цзяо Тонг университетімен және басқа мекемелермен ынтымақтасады. Емделген барлық үш педиатриялық пациент бір жылдық бақылау кезеңінде моторлық функцияның айтарлықтай және тұрақты жақсарғанын көрсетті Чанпин зертханасының директоры және Қытай ғылым академиясының академигі Си Сяолян: LEAPER платформасын жасау және қолдану зертхананың бастапқы іргелі зерттеулер мен озық технологиялар арқылы жаңа дәрілік заттарды әзірлеуді ілгерілетуге деген ұмтылысын көрсетеді. Ол бұл жаңа технология негізгі аурулармен ауыратын науқастарға көбірек пайда әкеледі деп үміттенді Бұған дейін Qazinform ақпарат агенттігі Қытай халқының қартаюына байланысты Паркинсон ауруы егде жастағы адамдар арасында жиілеп бара жатқанын хабарлаған болатын, бұл Бейжіңдегі Капитал медициналық университетінің Сюаньву ауруханасы елдегі ауруға қарсы AI-мен жұмыс істейтін цифрлық дәрігер платформасын іске қосуға түрткі болды