Çin nadir xəstəliklərin müalicəsi üçün RNT redaktə texnologiyasını inkişaf etdirir

Bu, Çində ilk dəfə hazırlanmış RNT redaktə texnologiyası klinik sınaqlara girmişdir və eyni zamanda DMD müalicəsi üçün RNT redaktəsinin ilk qlobal tətbiqidir DMD gen mutasiyaları nəticəsində yaranır və mütərəqqi əzələ atrofiyası və motor funksiyasının itirilməsi ilə xarakterizə olunur. Xəstələrdə adətən uşaqlıqda simptomlar yaranır, getdikcə yerimə qabiliyyətini itirir və əksəriyyəti tənəffüs və ya ürək çatışmazlığından vaxtından əvvəl ölür. Nadir bir xəstəlik kimi təsnif edilsə də, Çin böyük əhalisinə görə dünyanın ən böyük DMD xəstəsi populyasiyalarından birinə malikdir. Mövcud müalicələr xəstəliyin gedişatını yalnız qismən gecikdirə bilər, lakin xəstəliyin gedişatını geri qaytara bilməz DMD də gen terapiyası üçün ən çətin xəstəliklərdən biri kimi tanınır. Onun törədicisi geni xəstələrə tam geni çatdırmaq üçün adi gen terapiyası üsulları üçün çox böyükdür Bundan əlavə, müxtəlif xəstələr 7000-dən çox növ patogen mutasiyaları daşıyırlar, buna görə də bir müalicə rejimi çox vaxt xəstələrin yalnız kiçik bir hissəsini əhatə edə bilər. Nəticə etibarilə, həm geniş tətbiq oluna bilən, həm də uzunmüddətli effektiv müalicə strategiyalarının hazırlanması qlobal tibb sahəsi üçün mühüm problem olaraq qalır Yeni RNT redaktə texnologiyası Pekində yerləşən Changping Laboratoriyası və Pekin Universitetinin komandası tərəfindən hazırlanıb. Komanda lideri Wei Wensheng'in sözlərinə görə, LEAPER sistemi əzələ hüceyrələrində səhv genetik "planı" dəqiq müəyyən edə, spesifik ardıcıllıqları aradan qaldıraraq geni bərpa edə və hüceyrələrə düzəldilmiş "plan" əsasında funksional zülallar istehsal etməyə imkan verə, əzələlərin canlılığını bərpa etməyə kömək edə bilər Ənənəvi yanaşmalardan fərqli olaraq, bu yeni texnologiya ekzogen redaktə fermentlərinin çatdırılmasını tələb etmir. Mühəndis RNT molekullarının yalnız bir seqmentindən istifadə edərək, hədəf RNT-nin dəqiq redaktəsinə nail olmaq üçün insan hüceyrələrində təbii olaraq mövcud olan əsas fermentləri səfərbər edə bilər. Sistem sadə və yüksək təhlükəsizdir, minimum çatdırılma yükü qoyur Komanda namizəd dərmanlar hazırlamaq üçün Çinin cənub-qərbindəki Kunminq Elm və Texnologiya Universiteti, şərq Çindəki Şanxay Jiao Tonq Universiteti və digər qurumlarla əməkdaşlıq edib. Müalicə alan hər üç pediatrik xəstə bir illik təqib dövründə motor funksiyasında əhəmiyyətli və davamlı irəliləyişlər göstərmişdir Changping Laboratoriyasının direktoru və Çin Elmlər Akademiyasının akademiki Xie Xiaoliang bildirib ki, LEAPER platformasının inkişafı və tətbiqi laboratoriyanın orijinal fundamental tədqiqatlar və qabaqcıl texnologiya vasitəsilə yeni dərman inkişafının irəliləməsinə sadiqliyini əks etdirir. O, bu yeni texnologiyanın əsas xəstəlikləri olan daha çox xəstəyə fayda verəcəyinə ümid etdiyini bildirib Daha əvvəl Qazinform Xəbər Agentliyi bildirmişdi ki, Çin əhalisi yaşlandıqca Parkinson xəstəliyi yaşlı insanlar arasında getdikcə yayılır və bu, Pekindəki Paytaxt Tibb Universitetinin Xuanwu Xəstəxanasını ölkədə xəstəlik üçün süni intellektlə işləyən ilk rəqəmsal həkim platformasını işə salmağa vadar etdi